核酸药物“揭榜挂帅”聚焦三大技术方向上海项目占比近五分之一

最近几天，2022年国家生物制药技术创新中心核酸药物技术研究拟立项项目曝光名单，牵头指挥的公告名单引起业界关注共39个项目，公告将持续到9月21日

国家生物制药技术创新中心是2021年3月科技部批准成立的生物医药领域首个国家级技术创新中心，聚焦治疗性抗体，新型疫苗，核酸药物，细胞和基因治疗等生物制药关键领域和关键环节。

药物，运载系统，原材料和设备。

核酸药物揭榜项目也是国家创新中心发布的首个技术研究方向39个核酸药物重点技术项目中，承担单位包括国内知名高校，科研院所，综合医院和创新企业，项目覆盖新型高效给药系统，研究发现具有新靶点和新机制的核酸药物，以及核酸药物原液生产和仪器设备研制的主要原料

此前公布的项目指南明确，清单上的项目将通过项目支持获得资助。

据第一财经记者统计，39个项目中，有7个由上海高校，科研院所，企业或医院承担，占比18%，近五分之一涉及单位有刘梦洁神华，荣灿生物，中科院上海药物所，近似生物，梅玮基因，上海交通大学附属仁济医院，上海交通大学，项目包括靶向中枢神经系统的核酸药物自组装外来体传递技术平台，新型可吸入核酸纳米传递系统及其在抗特发性肺纤维化新药研发中的应用，基于工程乳外来体的高效核酸药物传递系统的构建与研究等

对项目负责人没有年龄，学历，职称要求国家生物制药技术创新中心坚持英雄不问出处，谁有能力谁揭榜的原则，打破了论资排辈的限制全国各地的高校，科研机构，企业凭实力揭榜，解决了科研成果转化时间长的问题，最大限度地激活了创新潜力

另据介绍，这些项目也有相应的评估要求，例如，采取揭开清单的形式完成概念证明，临床前候选化合物，申报IND或获得临床批准作为评估标准项目实施期限原则上为3年，一般允许延期一次，最长延期不超过1年

推动第三次制药浪潮

从全球生物制药发展的经验来看，创新能力一直是生物制药行业的立身之本，是行业可持续发展的源泉小核酸药物掀起了继小分子药物和抗体药物之后的第三次制药浪潮，成为全球制药行业的必争之地

药物包括小干扰核酸，信使RNA，微小RNA ，反义核酸和核酸适体等。

从药物分布来看，mRNA药物的研发最为集中，其次是siRNA药物此外，ASO，核酸适体等新型核酸药物的研发也呈现百花齐放的态势在配送模式研究中，LNP配送研究占据绝对优势，在管道研究领域，抗肿瘤研究最为集中，其次是遗传性疾病，此外还有病毒感染，神经系统，纤维化，免疫，代谢等疾病

根据沙利文的数据，截至今年5月，全球共有14种小核酸药物获准上市小核酸药物全球市场规模从2016年的1000万美元增长到2021年的32.5亿美元，年复合增长率为217.8%，并进入常见慢性病治疗领域，如诺华和Alnylam公司研发的一种长效降脂药物

与传统药物相比，小核酸药物具有候选靶点丰富，适应症分布广，药物设计简单，研发周期短，靶向特异性强，药效持久等诸多优势沙利文全球合伙人，大中华区总裁王新博士对《第一财经日报》表示

目前，全球范围内涌现出大量研发小核酸药物的初创公司第一财经记者基于智慧芽的数据库发现，截至今年7月中旬，全球在研药物270个，企业/机构118个，其中中国企业15个，在研药物32个全球在研mRNA药物15个，在研企业/机构8个，其中国内企业2个，在研药物3个，全球在研mRNA疫苗175种，在研企业/机构78家，其中中国企业14家，在研疫苗38种

统计显示，2021年，中国核酸药物市场共发生48起投融资事件，同比增长116%2021年，中国核酸药物市场投融资额达到161亿元，同比增长42%

国内从事siRNA药物研发的公司最多，其中圣诺生物是国内研发siRNA药物数量最多的上市公司根据智慧芽的数据，截至今年7月，圣诺生物有18个siRNA药物在研，7个相关专利申请其他上市公司还有沃森生物，信达生物，腾升药业参与mRNA疫苗研发的公司，除了产品已经上市的康赛诺，还有链霉菌微生物，艾博生物，雷吉生物等也在做研发